免疫抑制剂药物可以帮助预防系统性硬化恶化?

疾病- - - - - -硬皮病

导致申请人——教授克里斯托弗·丹顿

组织——伦敦大学学院

类型的资助——重点在临床研究

格兰特的状态——积极

最初的奖项-£496380点

开始日期2019年8月- 1

参考- 22398

公开总结

 这项研究的目的是什么?

本研究将调查是否免疫抑制剂药物霉酚酸酯(MMF)可以帮助治疗硬皮病患者的子群。毒品是经常使用在更严重的情况下,当条件引起广泛增厚的皮肤或肺部并发症,但是本研究将测试对别人那么严重硬皮病。这将是一个试点研究,希望能支持未来走向完整的临床试验。

本研究为什么重要?

硬皮病,也称为系统性硬化症(SSc),是一个严重的自身免疫性疾病,症状可能会影响身体的不同部位。这些包括循环问题导致雷诺氏现象和手指溃疡、皮肤变化,更严重的并发症如肺纤维化。

有两种主要类型的硬皮病;弥漫性硬皮病导致广泛的皮肤增厚和有限的硬皮病那么严重的皮肤增厚。弥漫性硬皮病患者往往用免疫抑制药物治疗(例如MMF)可帮助防止主要器官并发症。然而,有限的硬皮病的人不经常用这些药物治疗但仍然可以发展严重的内脏器官并发症。本研究希望能了解如果免疫抑制剂药物可以帮助防止恶化的条件有限硬皮病患者。

如何发现病人中获益呢?

如果试点研究显示的好处与MMF治疗硬皮病有限的人,这可能支持将来搬到一个完整的临床研究。这可能提供一种新的治疗选择对这群人来说,帮助防止病情恶化,因此避免严重的并发症。